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Der Leitfaden mit dem Titel „Entwicklung von Allergenprodukten für die Immuntherapie und Allergiediagnostik bei mittelgroßen bis kleinen Studienpopulationen“, veröffentlicht von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) veröffentlicht wurde und am 1. Januar 2026 in Kraft treten soll, richtet sich speziell an Allergietypen, bei denen die Patientenzahl begrenzt ist. In unserem Blogbeitrag werden wir die Bedeutung, den Umfang und die Einzelheiten dieser Leitlinie erörtern.
Welche Neuerungen bringt diese Leitlinie, die Forschern und Herstellern bei der Entwicklung von Diagnostika und Immuntherapieprodukten flexible regulatorische Rahmenbedingungen bietet? Hier sind die wichtigsten Punkte…
Die Schwierigkeit, klinische Studien für bestimmte Allergietypen durchzuführen, ist der Hauptgrund für diese Leitlinie. Die Herausforderungen bei der Suche nach genügend Patienten für Studien zu seltenen Insektengiftallergien oder spezifischen Nahrungsmittelallergien sind die Haupttreiber hinter der Leitlinie. Die EMA erkennt an, dass in solchen Fällen alternative Ansätze möglich sein können.
Von der Leitlinie abgedeckte Allergenprodukte:
• Betroffenes Organsystem (z. B. obere und untere Atemwege, Augen, Haut, Beteiligung mehrerer Organe (systemische Reaktion)),
• Allergenquelle (z. B. Pollen, Hausstaubmilben, Tierhaare, Schimmelpilze, Insektengifte, Lebensmittel, Chemikalien),
• Allergenprodukt (z. B. Extrakte, gereinigte Allergene, modifizierte Allergene, adsorbierte Allergene)
• Unabhängig vom Verabreichungsweg (z. B. subkutan, sublingual, oral, perkutan): Allergenprodukte für die Allergen-Immuntherapie von Typ-I-Allergien und die Diagnose von Typ-I- und Typ-IV-Allergien
Für sich allein betrachtet wird diese Leitlinie nicht als ausreichend angesehen. Die Bewertung in Verbindung mit anderen Leitlinien der EMA, des CHMP und der ICH erleichtert das Erreichen von Ergebnissen. Ein wichtiger Punkt für Hersteller und Forscher ist es, die Entwicklungsstrategie durch frühzeitige Zusammenarbeit mit den Zulassungsbehörden bereits in der Planungsphase von Studien zu klären.
Die relevanten Leitlinien:
• Leitlinie zu klinischen Studien in kleinen Populationen – CHMP/EWP/83561/2005
• Leitlinie zu fehlenden Daten in bestätigenden klinischen Studien – EMA/CPMP/EWP/1776/99 Rev. 1
• Leitlinie zur Anpassung von Baseline-Kovariaten in klinischen Studien – EMA/CHMP/295050/2013
• Leitfaden zu statistischen Grundsätzen für klinische Studien – CPMP/ICH/363/96
• ICH E9 (R1) Anhang zu Schätzungen und Sensitivitätsanalysen in klinischen Studien zur Leitlinie zu statistischen Grundsätzen für klinische Studien – EMA/CHMP/ICH/436221/2017
• Leitlinie zur Auswahl der Kontrollgruppe in klinischen Studien – CPMP/ICH/364/96
• Leitlinie zur klinischen Bewertung von Diagnostika – CPMP/EWP/1119/98/Rev. 1
• Leitlinie zur klinischen Entwicklung spezifischer Immuntherapeutika zur Behandlung allergischer Erkrankungen – CHMP/EWP/18504/2006
• Leitlinie zu Allergenprodukten: Herstellungs- und Qualitätsaspekte – EMEA/CHMP/BWP/304831/2007
• Leitlinien zur Prozessvalidierung für Fertigarzneimittel – Informationen und Daten, die in Zulassungsanträgen vorzulegen sind – EMA/CHMP/CVMP/QWP/BWP/70278/2012-Rev1, Corr.1
• Empfehlungen zu gemeinsamen regulatorischen Ansätzen für Allergenprodukte – CMDh/399/2019
Die von der Leitlinie abgedeckten Allergenkategorien sind wie folgt.
• Allergene für diagnostische Zwecke in In-vivo-Tests: Typ I (Pricktest, Provokationstest, intradermaler/intrakutaner Test) und Typ IV (epikutane Patch-Test)
• Allergen-Immuntherapien – AIT (inhalative Allergene, Insektengift-Allergene, Nahrungsmittelallergene).
Es wird darauf hingewiesen, dass in Fällen, in denen keine standardmäßigen Labortests oder umfassenden nichtklinischen Studien durchgeführt werden können, alternative Ansätze wie Literaturrecherchen und Expertengutachten akzeptiert werden können. Es wird davon ausgegangen, dass dieser Ansatz dazu beitragen wird, den Entwicklungsprozess bei kleinen Populationen zu beschleunigen.
Bei Allergiestudien mit einer geringen Patientenzahl betont die Leitlinie, dass Belege wie retrospektive Daten, Fallberichte und die Produktanwendung bei „benannten Patienten“ als unterstützende Daten herangezogen werden können und dass alternative Messgrößen wie PR (Positivitätsrate) und RI (Reaktionsindex) ebenfalls eine Rolle bei der Beurteilung der diagnostischen Genauigkeit spielen.
Mit dieser EMA-Leitlinie wird ein neuer regulatorischer Rahmen für Studien zu Allergieprodukten eingeführt, die mit einer geringen Anzahl von Patienten durchgeführt werden können. Dank flexibler Datenquellen, alternativer klinischer Designs und Anpassungen in den Qualitätsprozessen wird die Entwicklung von Diagnose- und Behandlungsoptionen für seltene Arten von Allergien einfacher.
Ausführliche Informationen finden Sie in der Leitlinie: https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-allergen-products-development-immunotherapy-allergy-diagnosis-moderate-lowsized-study-populations_en.pdf
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