EMA Alerjen Ürün Geliştirme Rehberi: Güncel Gereklilikler

İmmünoterapi ve Alerji Tanısında Yeni Bir Dönem Başlıyor

İmmünoterapi ve Alerji Tanısında Yeni Bir Dönem Başlıyor!

“Allergen Products Development for Immunotherapy and Allergy Diagnosis in Moderate to Low Sized Study Populations” başlık kılavuz, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından yayımlanan be 1 Ocak 2026 yılında yürürlüğe girecek, özellikle hasta sayısının sınırlı olduğu alerji türleri için hazırlanmış bir kılavuzdur. Bu kılavuzun önemine, kapsamına ve detaylarına blog yazımızda yer vereceğiz.

Tanı ve immünoterapi ürünlerinin geliştirilme sürecinde araştırmacılara ve üreticilere esnek düzenleyici çerçeveler sunan bu kılavuz hangi yenilikleri getiriyor? İşte öne çıkan başlıklar…

1. Az Hasta Sayısına Sahip Alerji Tipleri İçin Esnek Yaklaşım

Bazı alerji tiplerinde klinik araştırma yapmanın zorluğu asıl olarak bu kılavuzun çıkış noktasıdır. Nadir görülen böcek zehiri alerjileri veya belirli gıda alerjilerinde çalışmalara yetecek kadar hasta bulmadaki zorluklar kılavuzun ana nedenidir. EMA ise bu durumlarda alternatif yolların olabileceğini kabul ediyor.

Kılavuz kapsamında yer alan alerjen ürünler;
• Etkilenen organ sistemi (örneğin üst ve alt solunum yolları, gözler, deri, çoklu organ tutulumu (sistemik reaksiyon)),
• Alerjen kaynağı (örneğin polen, akarlar, hayvan tüyleri, küfler, böcek zehirleri, gıdalar, kimyasallar),
• Alerjen ürünü (örneğin ekstraktlar, saflaştırılmış alerjenler, modifiye alerjenler, adsorbe edilmiş alerjenler)
• Uygulama yolu (örneğin deri altı, dil altı, oral, perkütan) ne olursa olsun, Tip I alerjilerin alerjen immünoterapisi ve Tip I ve Tip IV alerjilerin tanısı için alerjen ürünleri

2. Hukuki Zemin ve Doğru Danışma Stratejisi

Yayınlanana değerlendirildiğinde tek başına uygulanması yeterli görülmüyor. Diğer EMA, CHMP ve ICH kılavuzları ile birlikte değerlendirilmesi sonuç elde etmeyi kolaylaştırıyor. Üreticiler ve araştırmacılar için önemli nokta yapılacak çalışmalarda erken aşamada düzenleyici kurumlarla iletişime geçerek geliştirme stratejisini netleştirmek.

Söz konusu ilgili kılavuzlar:
• Küçük popülasyonlarda klinik araştırmalara ilişkin kılavuz - CHMP/EWP/83561/2005
• Doğrulayıcı klinik araştırmalarda eksik veriler hakkında kılavuz - EMA/CPMP/EWP/1776/99 Rev. 1
• Klinik araştırmalarda başlangıçtaki ortak değişkenlerin ayarlanması hakkında kılavuz - EMA/CHMP/295050/2013
• Klinik araştırmalar için istatistiksel ilkeler hakkında kılavuz notu - CPMP/ICH/363/96
• Klinik araştırmalar için istatistiksel ilkeler kılavuzuna klinik araştırmalarda tahminler ve duyarlılık analizi hakkında ICH E9 (R1) eki - EMA/CHMP/ICH/436221/2017
• Klinik araştırmalarda kontrol grubunun seçimine ilişkin kılavuz notu - CPMP/ICH/364/96
• Teşhis ajanlarının klinik değerlendirmesine ilişkin kılavuz - CPMP/EWP/1119/98/Rev. 1
• Alerjik hastalıkların tedavisi için spesifik immünoterapi ürünlerinin klinik geliştirilmesine ilişkin kılavuz - CHMP/EWP/18504/2006
• Alerjen Ürünler: Üretim ve Kalite Sorunları Hakkında Kılavuz - EMEA/CHMP/BWP/304831/2007
• Bitmiş ürünler için proses validasyonu kılavuzu - düzenleyici başvurularında sağlanacak bilgi ve veriler - EMA/CHMP/CVMP/QWP/BWP/70278/2012-Rev1, Corr.1
• Alerjen ürünler için ortak düzenleyici yaklaşımlar hakkında öneriler - CMDh/399/2019

3. Kalite ve Non-Klinik Çalışmalarda Esneklik

Kılavuz kapsamında yer alan alerjen kategorileri aşağıdaki gibidir.
• İn vivo testler için tanı amaçlı alerjenler: Tip I (prick testi, provokasyon testi, intradermal/intrakutan test) ve Tip IV (epikutan yama testi)
• Alerjen immünoterapileri - AIT (inhalan alerjenler, böcek zehiri alerjenleri, gıda alerjenleri).

Bu kategorilerde eğer standart laboratuvar testlerinin veya kapsamlı non-klinik çalışmaların yapılamadığı durumlar olursa, literatür taraması ve uzman görüşü gibi alternatif yolların kabul edilebileceği belirtiliyor. Bu yaklaşımın, küçük popülasyonlarda geliştirme sürecinin hızlanmasına yardımcı olacağı düşünülüyor.

4. Alternatif Veri Kaynaklarının Kullanımı

Hasta sayısının az olduğu alerjik çalışmalarda, retrospektif veriler, vaka raporları, “named patient” ürün kullanımı gibi kanıtların destekleyici veri olarak kullanılabileceği, PR (pozitiflik oranı) ve RI (reaksiyon indeksi) gibi alternatif metriklerin de tanısal doğruluğu değerlendirmede yerinin olduğu kılavuzda vurgulanıyor.

EMA’nın bu kılavuzu ile az sayıda hasta ile yürütülebilecek alerjen ürün çalışmalarına yeni bir düzenleme gelmiş oluyor ve esnek veri kaynakları, alternatif klinik tasarımlar ve kalite süreçlerinde sağlanan uyarlamalar sayesinde, nadir görülen alerji türleri için tanı ve tedavi seçeneklerinin geliştirilmesi kolaylaşıyor.

Detaylı bilgileri kılavuzu inceleyerek alabilirsiniz: https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-allergen-products-development-immunotherapy-allergy-diagnosis-moderate-lowsized-study-populations_en.pdf

Daha fazla bilgi için bize ulaşın.
Hizmetlerimiz ile ilgili güncel haberler ve paylaşımlar için bizi LinkedIn üzerinden takip edebilirsiniz.
En yeni blog yazılarımızdan haberdar olmak için Instagram hesabımızı takip edin.